Od 1 września 2022 roku dostępny jest w Polsce nowy, zintegrowany program lekowy B.102.FM umożliwiający leczenie SMA wszystkimi trzema obecnie zarejestrowanymi terapiami modyfikującymi przebieg choroby. W zależności od spełnianych przez danego pacjenta kryteriów kwalifikacji do programu, w terapii wykorzystywany może być:

• pierwszy lek opracowany w celu przyczynowego leczenia rdzeniowego zaniku mięśni, podawany regularnie co 4 miesiące do kanału kręgowego w procedurze wkłuć dolędźwiowych. Mechanizm jego działania polega na podniesieniu poziomu białka SMN w neuronach ruchowych. Lek ten został dopuszczony do stosowania w Europie już w 2017 roku.
• tzw. terapia genowa dopuszczona w 2020 roku w Unii Europejskiej do leczenia chorych z rdzeniowym zanikiem mięśni, którzy albo mają kliniczne objawy pierwszej postaci SMA, albo mają nie więcej niż trzy kopie genu SMN2 bez względu na postać SMA. Jej lecznicze działanie polega również na podniesieniu poziomu białka SMN w neuronach ruchowych, ale w innym mechanizmie niż w przypadku preparatu dokanałowego. Terapia genowa jest podawana jednorazowo. W ramach programu lekowego terapię genową mogą otrzymać dzieci do 6 miesiąca życia, wcześniej nieleczone w programie lekowym.
• pierwszy i jedyny lek do stosowania doustnego w warunkach domowych, przeznaczony do leczenia osób dorosłych, dzieci i niemowląt w wieku powyżej 2. miesiąca życia, chorujących na rdzeniowy zanik mięśni. To lek, który przenika przez barierę krew-mózg i podnosi poziom białka SMN zarówno w neuronach ruchowych, jak i w innych tkankach. Lek doustny został zarejestrowany w Unii Europejskiej w marcu 2021 roku. W ramach programu lekowego może być stosowany u chorych, u których występują udokumentowane przeciwwskazania do terapii lekiem dokanałowym.

Program lekowy B.102.FM można znaleźć pod linkiem: Program-lekowy-B.102.FM.pdf

M-PL-00002839